(医药健闻2023年1月5日讯)北海康成制药有限公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。

2022年在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT) 及世界肌肉学会年会上发表的动物数据显示，在通过静脉注射治疗SMA小鼠模型中，该基因疗法在多个关键终点上表现优于基准疗法，且表现出更少的肝脏毒性。基准疗法中所使用的载体与世界上唯一获批的治疗SMA的基因疗法的载体相似。北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一新型基因疗法与目前的标准治疗方案相比可能具有的额外优势。

此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法项目的全球独家许可。北海康成还取得LogicBio用于法布雷病和庞贝氏病基因疗法专有制造工艺的非独家全球授权。此外，新协议不再保留原始协议中公司获得的可研发基于sL65的针对另外两个适应症基因疗法的选择权以及对大中华区的LB-001（一种甲基丙二酸血症的研究性疗法）的选择权。