(医药健闻2023年8月23日讯)生物制药公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成从Amicus Therapeutics收购SD-101的全球权利，SD-101是一种针对大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的外用全身治疗药物。大疱性表皮松解症(Epidermolysis bullosa)是一种罕见的破坏性遗传疾病，会造成非常脆弱的皮肤，导致严重的皮肤水疱和开放性伤口，通常从出生时就开始出现。 目前还没有获得批准的疗法来治疗EB患者的全身，EB会影响许多儿童和成年人的一生。 主要的护理标准包括止痛、清洁和包扎开放性伤口以防止感染。

EB是一种慢性疾病，可能会使人毁容，在某些情况下甚至会致命。 EB有许多遗传和症状变异，但所有形式的EB都有一个共同的症状，即皮肤脆弱，有时轻微的摩擦或外伤就会导致皮肤起水泡和撕裂。

SD-101获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定，可广泛用于EB的治疗。除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定，并且是首个获得FDA突破性疗法认定的EB治疗方法。

Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示："我们很高兴有机会继续开发SD-101，并与FDA讨论当前数据，以加快为所有EB亚型患者注册该疗法的进程。 治疗大疱性表皮松解症患者皮肤衰弱的新疗法需求巨大。 Paradigm Therapeutics团队将满怀激情地工作，为患者提供一种新的疗法，应对这种无有效全身治疗方法的疾病。"