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中国市场首个罕见病药物舒立瑞通过原液新产地的变更申请

健闻君健闻君 2022-08-30 1,526 次 收藏0

(医药健闻2022年8月30日讯)中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗(Eculizumab)注射液(商品名:舒立瑞,Soliris)通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的处方药物,此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,向填补国内该领域的空白迈进关键一步,为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。

作为全球首个获批的C5补体抑制剂,依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前,依库珠单抗在全球多个国家和地区获批多个适应症。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的 TRIUMPH试验,评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明,与安慰剂组患者相比,接受依库珠单抗治疗的患者溶血显著改善,输血需求减少。此外,两项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明,接受依库珠单抗治疗后,80%以上患者血小板计数恢复正常并能够维持,88%患者达到无TMA事件状态并能够维持;C08-003研究中,接受依库珠单抗治疗26周后,80%患者达到无TMA事件状态,肾功能也得到改善。迄今为止,全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好。

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