医药健闻2019年12月12日讯，美国东部时间2019年12月9日从事CAR-T细胞和抗体药物研发的科济生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，在美国奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会报告了全人抗CAR-BCMA T细胞（CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果。

三个研究中心的研究结果显示：截止2019年9月30日，共有24例复发/难治多发性骨髓瘤受试者接受单剂CT053输注，24例受试者中位年龄60岁，既往接受抗骨髓瘤治疗方案为5种（2 - 11种）； ECOG评分0 - 1分16例（66.7%），ECOG评分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病变；ISS III期有9例（37.5%）。24例受试者接受单次CT053细胞输注剂量范围为0.5 - 1.8x10⁸，其中21例细胞输注剂量为1.5 x10⁸。所有受试者细胞一次制备成功。

本次ASH报告更新的主要内容为疗效数据。截止2019年9月30日，24例受试者输注后观察期为26-716天（中位441天），受试者最早在CT053输注后2-4周后就可能达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2% (19/24)。中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。

安全性和细胞代谢动力学数据和之前报道一致。24例受试者中，≥3级治疗相关的不良事件主要为预期的血液学毒性。有15例（62.50%）受试者在研究过程中发生了CRS（细胞因子释放综合症），其中12例为2级，3例为1级。仅1例发生了3级神经系统毒性。所有受试者在接受CT053单次注射后1-7天均在外周血检测到CAR T细胞扩增，CAR T细胞输注后7-21天可达到扩增高峰，CAR T细胞在体内可持续中位172（21-341）天。（医药健闻 http://www.mhn24.com）