(医药健闻2024年10月9日讯)托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）在我国获批，成为中国首个用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。凯盛迪是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，通过减少SOD1蛋白合成，减轻运动神经元损伤，减缓疾病进展。SOD1-ALS是一种致死性且超罕见的ALS，患者迫切需要精准治疗药物。

渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液用于治疗携带SOD1基因突变的ALS成人患者。这标志着我国正式迈入ALS治疗新时代，为患者带来全新希望。