基石药业(苏州)有限公司宣布，公司 avapritinib 在正在进行的全球III期临床研究 VOYAGER 中实现首例中国受试者给药。该研究主要评估 avapritinib 相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期(PFS)。

Avapritinib 是一种口服、高选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂，由基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。已发表过的临床前数据显示，avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用。

2019年6月发布的正在进行的I期 NAVIGATOR 试验数据证明，avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint 已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请(NDA)。（医药健闻 http://www.mhn24.com/）