(医药健闻2022年8月9日讯)开拓药业宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国I期临床试验已于2022年8月8日完成所有92名受试者入组给药。GT20029基于PROTAC技术开发，是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。

该项在中国开展的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估GT20029（凝胶/酊）在健康受试者中单、多剂局部外用给药的安全性和药代动力学等特征。该项I期临床试验的主要研究者（leading PIs）为复旦大学附属华山医院张菁教授和武晓捷副教授，预计将于2022年Q4完成锁库并进行数据分析。

临床前研究显示，GT20029通过降解AR蛋白可以有效阻断AR的信号通路和其生理功能，在局部产生疗效的同时，可以通过限制皮肤渗透达到减少全身药物暴露以获得更好的安全性。