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勃林格殷格翰宣布新型囊性纤维化治疗II期试验招募到首位患者

健闻君健闻君 2019-10-23 931 次 收藏0

医药健闻2019年10月23日讯,勃林格殷格翰宣布,公司II期临床试验BALANCE-CFTM [1]招募到首位患者,该试验旨在评估应对囊性纤维化的全新潜在治疗手段。试验将探索在患有囊性纤维化的成人和青少年患者中,在现有标准治疗的基础上加用不同剂量的吸入性上皮钠通道(ENaC)抑制剂与安慰剂相比对肺功能的影响。

囊性纤维化患者中存在的基因突变,可导致各种器官的粘液变得粘稠。在肺部,粘稠的粘液可以堵塞气道,滞留细菌,继而引发感染、炎症、呼吸衰竭和其他并发症。吸入的ENaC抑制剂(BI 1265162)被设计用于阻止钠的吸收,从而保持气道表面湿润,有助于稀释粘液,使囊性纤维化患者更易保持气道通畅。

ENaC抑制剂旨在用于治疗所有类型的囊性纤维化突变的患者。该药可通过能倍乐® 吸入器吸入。能倍乐®是勃林格殷格翰研发的一款吸入装置,以软雾的形式将药物缓慢送出,即便对有呼吸困难的患者而言也十分便于吸入。囊性纤维化患者通常面临很高的治疗负担,有时需花费数小时进行多种治疗。BI 1265162 ENaC抑制剂通过能倍乐® 喷雾器递送药物,让患者可快速吸入。其给药方式不受空间限制,旨在作为标准治疗的添加治疗。(医药健闻 http://www.mhn24.com)

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