(医药健闻2024年2月2日讯)卫材已于1月26日向日本医药品和医疗器械管理局（PDMA）提交了超高剂量甲钴胺的新药申请（NDA）（开发代码：E0302），该药用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。超高剂量甲钴胺于2022年5月获得了日本厚生劳动省（MHLW）的孤儿药认定。

ALS是一种难治性、进行性神经退行性疾病，由于运动神经元功能障碍而导致的肌肉严重萎缩和无力。由于该病症死亡的主要原因是因呼吸肌瘫痪导致的呼吸衰竭，在不使用人工呼吸器的情况下，患者会在发病后大约 3 到 6 年内死亡。日本的患者人数约为 10 000 人。目前，还没有针对ALS的有效疗法，且在日本和其他国家获得批准的药物数量有限，因此这种疾病的医疗需求尚未得到满足。