基石药业（苏州）有限公司宣布，国家药品监督管理局(NMPA)近期批准ivosidenib (TIBSOVO)在中国启动一项桥接注册性I期试验，以治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。这项独立试验，旨在验证ivosidenib在IDH1基因突变的R/R AML患者中的有效性、安全性和药代动力学。

AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。每年在美国约有20,000例新发病例，患者五年生存率约为27%。在中国预计每年新发病例超过30,000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/R AML。R/R AML的预后很差。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显著上升趋势。在所有AML病例中，约6%~10%存在IDH1基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引发疾病。目前已经在中国上市的AML治疗药物中，还没有真正有效地针对该类患者的产品。

Ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，已于2018年7月获得FDA批准，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的成人R/R AML。

“作为首个也是目前唯一在美国上市的针对携带IDH1基因突变的靶向治疗药物，同时也是公司研发管线中唯一已上市的产品，ivosidenib在中国获批推进临床注册试验意义重大。”基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，“通过精准治疗，患者将可能从这种针对‘致癌基因突变’的疗法中受益。未来公司也会继续在这一领域深耕，以给患者带来更多精准治疗选择。”

“Ivosidenib 最先获批治疗携带IDH1基因突变的R/R AML。最近，美国FDA批准了ivosidenib的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其它合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变AML患者。2019年3月，针对同一人群，美国FDA授予‘ivosidenib联用阿扎胞苷治疗方案’突破性疗法认定。这些里程碑证明了ivosidenib在临床方面的巨大潜力。我们会尽快启动该药在R/R AML患者中的单药试验，希望取得良好数据，尽快将此药带入中国市场。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。（医药健闻 http://www.mhn24.com/）