基石药业（苏州）有限公司宣布，ivosidenib（TIBSOVO）全球注册III期试验AGILE在中国完成首例患者给药。AGILE是一项多中心、双盲、随机分配的安慰剂对照III期试验，针对新诊断的IDH1突变型、不能接受强化化疗的急性髓系白血病（AML）成人患者。试验将在这一人群中使用ivosidenib联合阿扎胞苷（azacitidine）进行治疗，主要试验终点为总生存期（OS）和无事件生存（EFS）。

AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。每年在美国约有20,000例新发病例，患者五年生存率约为27%。在中国预计每年新发病例超过30,000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发性/难治性（R/R）AML。R/R AML的预后很差。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显著上升趋势。在所有AML病例中，约6%-10%存在IDH1基因突变。造成正常的血液干细胞分化受阻，引发疾病。

针对新诊断AML的现有治疗策略可分为强化和非强化治疗两种。强化治疗通常仅适用于合适的患者，其目的是实现长期治愈。相比之下老年患者通常伴有较差的体能状态、不佳的血液储备以及严重的并发疾病，因此通常采取低强度治疗或最佳支持治疗，其目的往往是缓解疾病，生存期较差。（医药健闻 http://www.mhn24.com/）