(医药健闻2023年1月9日讯)武田中国宣布，旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用Vonicog alfa 上市许可申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，拟用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。Vonicog alfa 是截至目前全球首个也是唯一一个重组血管性血友病因子产品 ，将有望为中国血管性血友病成人患者带来全新治疗选择。

注射用Vonicog alfa 包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体(ULMs)，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法 。在3期按需治疗临床试验中，评估了注射用Vonicog alfa 针对血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血疗效，研究了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示所有注射用Vonicog alfa ^[1]联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件均得到控制，疗效评分为极好（96.9%）或良好（3.1%），且所有严重程度的出血事件均得到控制。

此外，在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用Vonicog alfa 联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15），其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。

目前，注射用Vonicog alfa 在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本获得上市许可，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理 。作为血管性血友病领域的创新药物，此次中国上市许可申请获得正式受理，让注射用Vonicog alfa 惠及中国血管性血友病患者指日可待。