(医药健闻2022年12月23日讯)礼来公司和ProQR Therapeutics N.V. 宣布扩大双方的许可和合作协议，专注于新基因药物的发现、开发和商业化。这项合作最初于2021年9月宣布，应用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台来靶向肝脏和神经系统疾病。通过迄今为止的工作过程，该平台的进步显著提高了编辑效率，并细化了肝脏和神经系统中的生物分布，开辟了新的潜在应用，不仅可以纠正已知突变，还可以在特定转录本中引入保护性变体。通过这次扩大的合作，礼来和ProQR将探索Axiomer平台的进一步应用，为那些患有高度未满足医疗需求的疾病的人解锁新的创新治疗方法。

根据扩大后的协议条款，礼来将通过ProQR的Axiomer平台获得更多中枢神经系统和外周神经系统的靶点。ProQR将获得7500万美元，包括预付款和股权投资。礼来将有能力行使进一步扩大合作伙伴关系的选择权，对价为5000万美元。此外，礼来可以选择为ProQR提供其全资管道的专有交付技术。

根据其2021年9月的原始协议以及今天与礼来宣布的扩大协议，ProQR总共有资格获得高达约37.5亿美元的研发和商业化里程碑，以及产品销售中个位数百分比的分层版税。