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Sirnaomics研发用于优化GalNAc递送平台的肽对接载体(PDoV(TM)),致力于创新siRNA疗法

健闻君健闻君 2022-08-16 115 次 收藏0

(医药健闻2022年8月16日讯)Sirnaomics宣布公司已成功研发肽对接载体(PDoV™),进一步优化公司siRNA药物递送的多肽GalNAc平台。

Sirnaomics的GalNAc递送平台利用了PDoV™设计中所选定的小肽之优势,该类小肽不但具有活跃的内涵体逃逸性,且为双siRNA抑制剂偶联提供了两个结合位点。在细胞培养和动物模型中,得益于PDoV所具备的快速内涵体逃逸的特性,相较单独使用GalNAc平台,PDoV-GalNAc平台可更快地实现对于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平台已实现靶向基因的最大敲低,而单独使用GalNAc平台则需要到第三周方可达成。

PDoV-GalNAc递送技术可以有效地适用于具有不同siRNA的双靶向siRNA疗法,同时亦能针对同一mRNA的两个区域或(两个药物靶点中)不同mRNA。双靶点PDoV-GalNAc siRNA设计已证明,相比起单一的siRNA设计,其在体外将靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用该技术开发多款新型的siRNA候选药物,包括用于治疗血高甘油三酯升高靶向肝细胞表达的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治疗高血压靶向肝细胞表达的血管紧张素原的STP165G。

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