(医药健闻2022年6月30日讯)百济神州宣布全球3期临床试验RATIONALE 306的最新数据，评估百泽安^®联合化疗治疗既往未接受过晚期疾病全身治疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者的效果。在2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）世界胃肠癌大会（摘要#LBA-1）上，公司口头报告了本次研究的最新数据结果，显示接受百泽安^®联合化疗的患者总生存期（OS）取得统计学显著性和临床意义的改善，中位OS为17.2个月[95% CI：15.8 ~ 20.1]，而接受安慰剂联合化疗的患者的中位OS为10.6个月[95% CI：9.3 ~ 12.1]。与安慰剂联合化疗相比，百泽安^®联合化疗使患者死亡风险降低34%（HR = 0.66[95% CI：0.54 ~ 0.80，p < 0.0001]）。 

本次研究中，无论患者基线时PD-L1表达状态如何，均观察到百泽安^®联合化疗的OS获益。在百泽安^®联合化疗组中，PD-L1评分≥ 10%的患者的中位OS为16.6个月[95% CI：15.3，24.4]，而安慰剂联合化疗的患者为10.0个月[95% CI：8.6，13.0]（HR = 0.62；95% CI：0.44，0.86，p = 0.0020）。PD-L1评分< 10%的患者分析显示，百泽安^®联合化疗的中位OS为16.7个月[95% CI：13.0，20.1]，而安慰剂联合化疗为10.4个月[95% CI：9.1，13.0]（HR=0.72；95% CI：0.55，0.94）。该生存获益在所有其他预先设定的亚组中一致，包括按人种、地区和化疗选择划分的亚组。

与仅用化疗治疗组相比，百泽安^®联合化疗组的无进展生存期取得显著改善（5.6个月对比7.3个月；HR = 0.62 [95% CI：0.52，0.75，p < 0.0001]）；与仅用化疗组相比，百泽安^®联合化疗组在总缓解率（ORR）方面也观察到获益（42.4%对比63.5%；p < 0.0001）；百泽安^®联合化疗组的中位缓解持续时间为7.1个月[95% CI：6.1，8.1]，而仅用化疗组为5.7个月（95% CI：4.4，7.1）。

两组中的治疗相关不良事件（TRAE）的发生率相似；最常报告的TRAE（发生率≥ 20%）为贫血、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、食欲下降减退、恶心和外周感觉神经病。

百泽安^®用于治疗既往化疗后的晚期或转移性ESCC的新药上市申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的受理，目前正在审评过程中。此外，百泽安^®用于治疗既往接受化疗后的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及与化疗联合用药治疗既往未经治疗的晚期或转移性NSCLC的申请也已获EMA受理，目前正在审评中。2021年1月，百济神州宣布与诺华达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安^®。

百泽安^®已被国家药品监督管理局（NMPA）批准用于9项适应症的治疗，包括此前已获批用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性ESCC患者。目前，百泽安^®在中国以外国家或地区尚未获批。