(医药健闻2022年1月20日讯)百济神州，是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物，为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其BTK抑制剂百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者的新适应症上市申请（sNDA）。

此次sNDA申请基于ASPEN试验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053400），对比了百悦泽^®与伊布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的数据。

经独立审查委员会（IRC）根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015）评估，百悦泽^®治疗组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）率的综合为28%（95% CI：20，38），而伊布替尼组为19%（95% CI：12，28）。尽管两组数据的差异未达到统计学显著性（p=0.09），但百悦泽^®展现了更高的VGPR率数据，且缓解质量呈现出改善趋势。

在ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽^®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率较更低，包括房颤/房扑（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在101例接受百悦泽^®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。