(医药健闻2021年12月13日讯)基石药业合作伙伴施维雅公布了全球AGILE研究的III期临床试验数据。研究结果显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，艾伏尼布（ivosidenib）联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期和总生存期。这些数据将于美国东部时间2021年12月13日（周一）下午2:45-4:15在第63届美国血液学会年会暨博览会以口头报告形式公布（摘要编号：697），并被纳入大会的官方新闻发布中。

艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的无事件生存期（EFS）获得具有统计学意义的显著改善（风险比[HR]=0.33[95% CI 0.16,0.69]，单侧P值=0.0011）。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的显著改善（HR=0.44 [95%CI 0.27,0.73]；单侧P值=0.0005），艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。根据和施维雅达成的独家合作授权许可协议，基石药业就艾伏尼布在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化。2019年7月19日，基石药业宣布全球III期注册试验AGILE在中国完成首例患者给药。中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。

其他研究结果

研究人员报告了AGILE研究的关键次要终点结果，包括：

• 艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的完全缓解率（CR）为47.2%（n=34/72），安慰剂联合阿扎胞苷组患者的完全缓解率为14.9%（n=11/74）（p<0.0001）。
• 艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的CR+完全缓解伴部分血液学恢复的缓解率（CR+CRh率）为52.8%（n=38/72），而安慰剂联合阿扎胞苷组为17.6%（n=13/74）（p<0.0001）。
• 艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的客观缓解率（ORR）为62.5%（n=45/72），而安慰剂联合阿扎胞苷组的客观缓解率（ORR）为18.9%（n=14/74）（p<0.0001）。

艾伏尼布联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组患者常见（20%以上）的所有级别不良事件（AE）包括恶心（42.3% vs 38.4%）、呕吐（40.8% vs 26.0%）、腹泻（35.2% vs 35.6%）、发热（33.8% vs 39.7%）、贫血（31.0% vs 28.8%）、发热性中性粒细胞减少症（28.2% vs 34.2%），血小板减少症（28.2% vs 20.5%）、中性粒细胞减少症（28.2% vs 16.4%）、便秘（26.8% vs 52.1%）和肺炎（23.9% vs 31.5%）。

艾伏尼布已在美国获批，用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者，以及新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。近期，艾伏尼布已获批准作为首个且唯一用于经治IDH1突变胆管癌患者的靶向药物。

2020年，艾伏尼布被中国国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。目前，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布的新药上市申请并纳入优先审评，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。