（医药健闻2020年12月14日讯）

专注于将精确设计的DNA药物推向市场以治疗和保护人们免受传染病、癌症以及HPV相关疾病侵害的生物技术公司INOVIO宣布，2期疗效试验取得积极结果，在治疗开始后六个月，该公司的主要免疫疗法资产DNA药物VGX-3100治愈了50%受试者（22例中的11例）的HPV-16/18相关性肛门癌前病变（HSIL）。这项开放标记的单组试验还显示，VGX-3100治疗男女患者HPV-16/18相关性肛门异型增生的安全性和耐受性良好。INOVIO计划在2021年寻求开展针对HPV-16/18相关性肛门异型增生的注册性3期临床试验，并申请该适应症的罕见和孤儿疾病用药认定。

VGX-3100 2期肛门异型增生试验要点

• 23名年满18岁的男性和女性入组。一名受试者由于与既往抑郁症相关的事件停药。
• 试验参与者是加入时29至76岁之间的男性和女性，除了患有高级别肛门鳞状上皮内病变以外，没有其他方面的健康问题。
• 基线时肛门异型增生严重程度的相对比例偏向更严重的AIN-3疾病（78%[18/23]的受试者）。受试者病变数量的中位数为4个（2-7的范围）。
• 结果基于以下表现：由两名独立病理科医生评估活检样本没有肛门异型增生证据；在VGX-3100用药后的六个月使用基于PCR的检测未检出来自病变组织的HPV-16或HPV-18。
• 疗效终点在治疗后六个月测量。安全性将在最后一剂用药后的18个月内继续评估。
• 观察到最多的不良事件是注射部位疼痛，大多数为轻度至中度。
• 没有发生因治疗相关不良事件的停药
• 没有观察到治疗后出现的严重不良事件。
• 在试验中未观察到肛门癌病例。

INOVIO还正在与AIDS恶性肿瘤联盟（AMC）开展合作，在HIV阳性成年男性和女性中进行VGX-3100的评估。这项进行中的开放标记、多中心2期研究旨在评估使用CELLECTRA®递送系统的VGX-3100肌内（IM）注射给药的安全性和疗效。受试者为HIV阳性并患有HPV-16和/或HPV-18相关肛门HSIL的成年男性和女性。