医药健闻2020年8月10日讯，上海邦耀生物科技有限公司对外公布了邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效。值得一提的是，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

邦耀的策略有着独特的竞争优势。与之类似的基于CRISPR基因编辑技术的CTX001，目前的临床试验做的两例地贫病人都是β0/β+型的，并不是最严重的地贫，而邦耀和中南大学湘雅医院这次合作治疗的是β珠蛋白完全缺失的β0/β0型的地贫，治疗难度更大，攻克了β0/β0型地贫这一难关，也就意味着所有输血依赖型地贫将可以通过此治疗策略得到根治。对于利用慢病毒载体的Zynteglo，其针对的同样也是非β0/β0基因型TDT患者，而慢病毒有随机整合在基因组的致癌风险，此外，这种病毒载体的制备成本非常高，Zynteglo定价177万美元(157.5万欧元)，是目前全球第二昂贵的药物，这也让很多患者望而却步。

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的基因细胞药企，以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与华东师范大学共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去5年已产生105项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展IIT试验，其中3个项目进入IND申报阶段，并在Nature Biotechnology, Nature Medicine等国际知名期刊上发表了12篇高水平的学术论文。

邦耀生物已搭建基因编辑、细胞治疗与基因治疗三大技术平台，并拥有6000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。