医药健闻2020年4月2日讯，基石药业（苏州）有限公司的合作伙伴Blueprint Medicines于2020年4月1日公布了pralsetinib用于治疗RET突变甲状腺髓样癌（MTC）主要研究数据，这些数据将用于支持其在2020年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请（NDA）。同时，Blueprint Medicine宣布已经完成向美国FDA提交pralsetinib治疗RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市滚动申请（rolling NDA）。

基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其它地区开发及商业化这三种药物的权利。

目前，基石药业正在中国开展pralsetinib的I/II期注册临床试验，其作为全球ARROW研究的一部分，用于治疗RET变异的NSCLC、MTC和其他晚期实体瘤。此前中国已经完成对既往含铂化疗RET融合NSCLC试验组患者的招募，预期将于2020年下半年在中国针对此适应症提交新药上市申请。同时，公司已启动对既往未经含铂化疗RET融合NSCLC患者试验组的研究。

I/II期 ARROW研究中RET基因变异的甲状腺癌队列关键数据

此次发布的主要研究数据将支持Blueprint Medicines计划于2020第二季度向美国FDA提交pralsetinib的新药上市申请，用于既往接受过多激酶抑制剂治疗的RET突变MTC患者。注册终点包括根据1.1版实体瘤疗效评估标准（RECIST 1.1）和独立中心影像学评估确认的ORR和缓解持续时间（DOR）。

主要有效性数据来自经独立中心盲评，确认符合RECIST 1.1标准的可评估患者。所有患者都接受了每日（QD）400mg的推荐剂量。数据截止日期为2020年2月13日。

53例既往接受过卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗的RET突变MTC患者中，ORR达到60% （95% CI: 46-74%），其中1例患者疗效有待确认。几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。中位DOR尚未达到（95% CI：不可估），90%患者DOR达到18个月（95% CI: 77-100%）。

数据还显示，pralsetinib对既往未接受过治疗的患者临床疗效显著，预示了pralsetinib在多线治疗的潜力。在19例既往未接受过系统治疗的RET突变MTC患者中，确认的ORR达74%（95% CI：49-91%），所有患者肿瘤均缩小。中位DOR尚未达到（95% CI：7 个月，不可预估）。至数据截止日，14例缓解患者中，12例患者获得最长15个月持续缓解。

9例RET融合甲状腺癌患者中，经确认的ORR为89% (95% CI：52-100%)，所有患者均肿瘤缩小。中位DOR尚未达到（95% CI: 8个月，不可估）。至数据截止日，8例缓解患者中，7例患者获得最长20个月持续缓解。

主要安全性数据与之前公布的结果一致。Pralsetinib在研究中显示了良好耐受性，大部分与治疗相关的不良事件（AEs）为1或2级。所有接受了QD 400mg推荐剂量的受试患者中（N=438），只有4%患者因与治疗相关不良事件而终止治疗。

Blueprint Medicines计划在今年的学术会议上公布该研究全部数据。

已向美国FDA递交pralsetinib治疗RET融合NSCLC患者的新药上市申请

Blueprint Medicines 已经完成了向美国FDA递交pralsetinib治疗RET融合NSCLC的新药上市滚动申请，并已提请美国FDA对该申请给与优先审评。一旦获得优先审评资格，上市评审将在六个月内完成。