医药健闻2020年3月31日讯，INOVIO Pharmaceuticals, Inc.公布了针对GX-3100药物的开放性二期试验的中期结果，该试验旨在评估VGX-3100治疗女性外阴非典型增生（也称为高级别鳞状上皮内病变(HSIL)）的安全性和疗效。HSIL是由高危人乳头瘤病毒(HPV)16型和/或18型引起的。共有22名受试者接受了全部4剂量的治疗，并将在研究结束前接受评估。INOVIO公布了接受VGX-3100治疗6个月后完成主要终点评估的10名受试者的中期数据。根据现有结果，80%患者（10名受试者中的8名）的外阴癌前病变区平均缩小了2 平方厘米（平均缩小60%），其中20%患者（10名受试者中的2名）在治疗6个月后完全治愈，并且愈合区没有检测到任何病毒。

外阴HSIL是一种罕见病，通常需要手术治疗，因此会对患者的身心造成严重影响（如剧痛、表面缺陷、）。这种手术的成功率微乎其微，这是因为高级外阴癌前病变在治疗后三年内的复发率约为30%至50%。总体来说，只有不到5%的患者的外阴HSIL会自愈。如果没有得到充分治疗，外阴HSIL可能会发展为外阴癌，仅在2020年，美国外阴癌死亡人数预计将达到1350人左右。

INOVIO副总裁兼HPV治疗临床开发主管、医学博士Prakash Bhuyan表示：“INOVIO正在开发用于治疗HPV癌前疾病的综合药物VGX-3100。这些概念验证数据让我们离开发更好的外阴癌前病变治疗方案和改善女性健康更近了一步。”

匹兹堡大学妇产科和生殖科学系Milton Lawrence McCall教授兼主席、该试验的主要协调研究者、医学博士罗伯特-爱德华兹(Robert Edwards)称：“面对这种极易出现并发症的疾病长期存在的病毒性癌前病变，这款新平台支持有效的免疫刺激。很多患者多年来或连续接受切除手术，她们还面临癌症风险，甚至浸润型癌症，需要采取极易出现并发症的治疗方案。”

VGX-3100治疗外阴非典型增生的安全性和疗效亮点

• 安全性结果与VGX-3100的已知安全性一致。未发生与药物相关的严重不良反应。
• 总体来说，80%患者（10名受试者中的8名）在治疗6个月后病变区缩小，20%患者（10名受试者中的2名）的外阴HSIL完全治愈，相比之下，自愈率仅为1.5%至5%。试验结果为DNA药物的概念证明提供了进一步支持，这在先前针对高危HPV相关宫颈癌前非典型增生的VGX-3100药物2b期研究中也得到了证实。
• 只有不到5%患者的外阴HSIL会自愈。
• 外阴HSIL手术的成功率微乎其微，这是因为高级外阴癌前病变在治疗后三年内的复发率约为30%至50%。

外阴非典型增生(HSIL)简介

如果不治疗，外阴癌前病变可能会发展为浸润性外阴癌。美国每年约有27000例HPV相关外阴癌前病变病例，与欧洲每年的预估病例数相似。在美国和欧洲，约80%的HPV相关外阴癌前病变是HPV-16和/或HPV-18感染导致。一旦外阴癌前病变恶化，自愈率（即病变自行消退）非常低，仅为1.5%-5%。据估计，美国每年新增6000例外阴癌病例，其中约50%至80%与HPV有关。