医药健闻2019年12月22日讯，由中国初级卫生保健基金会、美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心、生命绿洲公益服务中心共同主办的“向阳而生聚力同行 - SMA 健康中国行”大型公益活动在杭州开启，旨在全力帮助SMA患者“跑赢用药最后一公里”，尽早得到规范化治疗，减轻患者家庭和社会的疾病负担。

SMA全称脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，会导致患者肌肉萎缩、运动功能退化。SMA是导致婴儿死亡的重要遗传因素，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位，且所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响，是严重的致残、致死性疾病。

在中国2000多万罕见病患者中，SMA患者率先受益于国家罕见病政策和社会各界的帮助。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年2月，首个SMA治疗药物通过优先审评审批程序在中国获批。

另一方面，包括医学界、公益组织在内的社会各界也在不断地给予罕见病群体帮助。2019年4月，中国SMA诊治中心联盟正式成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位，全面提升了我国SMA诊疗水平。5月，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。（医药健闻 http://www.mhn24.com）