医药健闻2019年12月22日讯，赛诺菲中国宣布，中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的法布雷病特效药，法布赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求，可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量，使患者回归正常生活成为可能。

法布雷病（也叫法布里病）是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛，短则持续数分钟，长则数日之久，有时反复出现，严重时无法正常生活，并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变，如得不到有效治疗将严重威胁生命。这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。此外，男性患者临床症状重于女性患者，男性患者平均生存期较对照人群缩短20年，女性患者则缩短约10年。 我国约有超过300名法布雷确诊患者。

目前，法布赞已在欧美等多个国家和地区上市，累计超过18年全球治疗经验，是美国食品药品监督管理局（FDA）目前唯一批准的治疗法布雷病的酶替代治疗药物，也是中国首个获批的特效药。（医药健闻 http://www.mhn24.com）