医药健闻2019年12月11日讯，基石药业（苏州）有限公司宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发的在研产品avapritinib，在一项正在进行的全球III期临床研究VOYAGER中完成了中国患者入组目标。此外，其全球患者入组目标也已达成。VOYAGER研究旨在评估相较目前的标准三线治疗药物瑞戈非尼，avapritinib用于三线或四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的疗效和安全性。中国研究中心的首例患者用药于2019年7月10日实现。

Blueprint Medicines 预计将于2020年第二季度公布VOYAGER研究的主要临床试验数据。2019年8月，美国FDA已接受Blueprint Medicines关于avapritinib用于无论之前是否接受过治疗的、携带PDGFRA外显子18突变的GIST，及用于四线GIST的新药上市申请。根据初步审批情况，Blueprint Medicines预计于2020年下半年向FDA递交新适应症上市申请，用于三线GIST治疗。基石药业也计划在2020年下半年同步向国家药品监督管理局（NMPA）递交avapritnib用于三线GIST治疗的新药上市申请。

GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。现有研究数据显示，目前GIST的三线标准治疗药物瑞戈非尼的中位无进展生存期为4.8个月，客观缓解率仅5%左右，而经三线治疗失败的GIST患者目前尚无已获批的治疗。因此对于三线及以后的GIST患者仍存在极大的未满足临床需求。

Avapritinib是一种在研的口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已公布的临床试验数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST和四线GIST患者中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，目前针对这两类患者尚无有效治疗方法。（医药健闻 http://www.mhn24.com）