（医药健闻2024年8月26日讯）基石药业公布其2024年年度中期业绩及近期业务亮点。

财务摘要

国际财务报告准则计量：

• 收入截至2024年6月30日止六个月为人民币2.542亿元，其中药品销售收入人民币1.183亿（阿伐替尼和普拉替尼）、人民币1.226亿元的授权费以及人民币1330万元的舒格利单抗特许权使用费收入。授权费收入增加的1.226亿元在很大程度上抵销了药品销售收入减少的人民币1.286亿元，因而总收入同比减少人民币730万元或下降了2.8%。
• 研发开支截至2024年6月30日止六个月为人民币6620万元，较截至2023年6月30日止六个月的研发开支减少人民币1.206亿元，主要由于里程碑费用及第三方合约成本以及雇员成本减少所致。
• 行政开支截至2024年6月30日止六个月为人民币4670万元，较截至2023年6月30日止六个月的8920万元减少了人民币4250万元，主要由于雇员成本降低。
• 销售及市场推广开支截至2024年6月30日止六个月为人民币6280万元，较截至2023年6月30日止六个月的1.314亿元减少了人民币6860万元，主要是由于雇员成本降低。
• 期内利润截至2024年6月30日止六个月为人民币1570万元，较截至2023年6月30日止六个月的亏损人民币2.092亿元转亏为盈，主要是由于运营开支大幅减少和毛利增加。

非国际财务报告准则计量：

• 研发开支截至2024年6月30日止六个月，扣除以股份为基础的付款开支后为人民币7100万元，较截至2023年6月30日止六个月的1.981亿元减少了人民币1.271亿元，主要由于里程碑费用及第三方合约成本以及雇员成本降低。
• 行政以及销售及市场推广开支截至2024年6月30日止六个月，扣除以股份为基础的付款开支后为人民币1.096亿元，较截至2023年6月30日止六个月的人民币1.831亿元减少了人民币7350万元，主要由于雇员成本减少所致。
• 期内利润截至2024年6月30日止六个月，扣除以股份为基础的付款开支后为人民币1080万元，较截至2023年6月30日止六个月的期内亏损人民币1.83亿元转亏为盈，主要是由于运营开支大幅减少和毛利增加。

业务摘要

截至2024年6月30日止六个月及截至本公告日期，我们的产品管线和业务经营均已取得重大进展。我们在此期间取得的成就包括：

主要管线亮点

免疫治疗

• 舒格利单抗（PD-L1）
  • 欧盟获批：2024年7月，欧盟委员会（EC）批准舒格利单抗（商品名：Cejemly^®）联合含铂化疗用于无EGFR敏感突变, 或无ALK, ROS1, RET基因组肿瘤变异的转移性NSCLC成人患者的一线治疗。国产PD-L1首度成功出海！舒格利单抗另一项针对一线IV期NSCLC的MAA目前正在英国MHRA审评中。
  • 战略合作：2024年5月，我们与欧洲医药公司Ewopharma 达成商业化战略合作， Ewopharma将取得舒格利单抗在瑞士和18 个中东欧国家的商业化权利。基石药业将最高获得5130万美元的首付款以及后续注册及销售里程碑付款。
  • 新适应症获批：2024年3月，舒格利单抗在中国获批第五项适应症——用于联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于表达PD-L1（综合阳性评分[CPS] ≥5）的不可手术切除的局部晚期或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。
  • 顶刊发表：2024年2月，GEMSTONE-304研究（一线食管鳞癌）的无进展生存期（PFS）最终分析结果及总生存期（OS）期中分析结果刊发于顶级医学期刊—《Nature Medicine》。
  • 长期生存数据：2024年7月，GEMSTONE- 302 研究（一线IV期NSCLC）的长期OS分析结果被接收为壁报形式并将在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示。
  • 纳入指南：2024年，择捷美^®（舒格利单抗）作为一类（1A证据）推荐，分别被纳入中国CSCO胃癌诊疗指南（2024版）、CSCO食管癌诊疗指南（2024版）、CSCO免疫检查点抑制剂临床应用指南（2024版）、以及淋巴瘤免疫治疗中国专家共识（2024版）。
• Nofazinlimab (PD-1)
  • 全球III期试验：2024年3月，完成了nofazinlimab 联合LENVIMA^® (lenvatinib)用于一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的全球III期试验的预设期中分析；我们并无观察到新增或意外安全性信号；独立数据监察委员会（iDMC）建议在不修改方案的情况下进行持续随访，直至OS最终评估。

管线2.0

• CS5001，一种受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）抗体偶联药物（ADC）
  • 首次人体（FIH）试验：在美国、澳大利亚及中国进行中。截至本公告日期，已递增至第10剂量水平，尚未观察到DLT，且尚未达到MTD。
  • 抗肿瘤活性：CS5001 具有良好的耐受性和安全性，在各种实体瘤和血液瘤中已表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。并且，CS5001 是目前首个已知的在实体瘤和淋巴瘤中均显示出临床抗肿瘤活性的ROR1 ADC。
  • ASCO数据披露：2024年6月1日，我们在2024 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以壁报形式展示了最新的FIH研究数据。我们亦计划于2024年底美国血液学会年会（ASH）上公布更多淋巴瘤的临床数据。
  • 潜在注册性Ib期研究：我们预计于2024年内启动多个适应症、具有注册潜力的Ib期剂量扩展研究以优化剂量。
  • ROR1抗体开发：此外，我们已识别有潜力的候选ROR1 抗体克隆用于免疫组化（IHC），并且我们计划在1b期剂量扩展研究中评估ROR1 表达与疗效之间的关系。
• CS2009（PD-1/CTLA4/VEGF三特异性抗体）
  • 潜在的同类首创/同类最优：CS2009是潜在的同类首创/同类最优的下一代肿瘤免疫骨架产品，其靶向肿瘤微环境中的三个关键免疫抑制途径，并且可加深基于PD-(L)1疗法治疗高发肿瘤类型（包括NSCLC及肝癌）的疗效。
  • IND递交：目前正处于IND准备阶段，预计于2024/2025年提交IND申请。
• 同类首创（FIC）/同类最优ADC
  • CS5006（创新靶点）和CS5005（SSTR2 ADC）：两个同类首创ADC项目正在向完成临床候选分子的筛选阶段推进。其中一个针对多种高发肿瘤适应症并采用内部机器学习生物信息学算法识别的新型肿瘤相关抗原的ADC项目 CS5006，预计将于2025年提交IND申请。另一同类首创SSTR2 ADC——CS5005 的先导抗体已选定。共轭先导分子在体外及体内均表现出令人鼓舞的疗效，预计将于2025年提交IND申请。
  • CS5007（EGFRxHER3双特异性ADC）及其相应的双特异性抗体CS2011，正在向临床前候选药物阶段推进。CS5007 (CS2011)靶向EGFR和HER3，两者均为经过充分验证的靶点，经证实具有同源有效性。预计将于2025年提交IND申请。
• 自身免疫多特异性抗体
  • CS2013 为靶向两个对B细胞发育至关重要的靶点的双特异性分子，目前处于发现阶段，预期在2024年底前获得先导分子。
  • CS2013是一种旨在解决目前治疗系统性红斑狼疮（SLE）、IgA肾病（IgAN）及B细胞介导自身免疫性疾病的致命弱点的分子。

精准治疗

• 普吉华^®（普拉替尼）
  • 地产化推进中：2024年4月，普吉华^®（普拉替尼胶囊）转移至境内生产的药品上市注册申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理。目前审评正在进行中。
  • 商业化过渡：2023年11月，我们与艾力斯签订普吉华^®在中国大陆独家商业化推广协议。2024年上半年，我们已将商业活动转移至艾力斯，目前正与艾力斯紧密合作。
• 泰吉华^®（阿伐替尼）
  • 地产化申请获批：2024年6月和8月，泰吉华^®（阿伐替尼片）300mg和100mg两种规格的由境外转移至境内生产的药品上市注册申请分别获得中国国家药品监督管理局批准。
  • 商业化合作：2024年7月，我们与恒瑞医药建立商业合作关系，将泰吉华^®在中国大陆的独家推广权授予恒瑞。基石药业将获得人民币3,500万元的首付款，同时泰吉华^®在中国大陆的销售收入仍将纳入基石药业财报，而恒瑞将向基石药业收取服务费。
  • 纳入医保目录：泰吉华^®已于2023年被纳入中国国家医保目录，用于治疗携带PDGFRA外显子18 突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性 GIST成人患者。更新后的国家医保目录已自2024年1月1日起实施。
• 纳入指南：普吉华^®及泰吉华^®已被纳入15 项中国国家指南，用于多个治疗领域的检测及治疗，比如NSCLC、甲状腺癌（TC）、胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增生症（SM）等。

未来及愿景

展望未来，我们将继续推进创新管线药物的研发，并最大化已上市产品的商业价值。近期催化剂预计如下：

• 舒格利单抗：预计于2024年下半年在英国获得用于一线治疗IV期NSCLC的MAA正式批准；2024年内还将在全球范围内建立更多商业合作伙伴关系。
• CS5001：在国际学术会议（如2024年下半年的ASH）上披露最新的临床安全性及疗效数据；于2024年启动具有注册潜力的1b期试验；预计于2024年或2025年达成全球业务拓展（BD）合作关系。
• CS2009：预计于2024/2025年提交IND申请。
• CS5006：预计于2025年提交IND申请。
• CS5005：预计于2025年提交IND申请。
• CS2011/CS5007：预计于2025年提交IND申请。
• 普吉华^®（普拉替尼）：预期转移至境内生产的药品上市注册申请于2025年上半年获批。
• Nofazinlimab：预计2025年上半年完成OS的最终分析，并建立中国以外地区的合作伙伴关系。