(医药健闻2024年1月15日讯)百时美施贵宝中国宣布，全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）经海南省药品监督管理局批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。中国内地首位玛伐凯泰的患者已在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）接受了治疗。

作为国内目前唯一的"医疗特区"，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是由国务院批准设立的。国家赋予先行区特许药械政策，允许先行区进口、使用已经在部分国家获批但尚未在国内获批的新药，以此加速满足中国患者和医生对临床急需药物的可及性。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。

玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的心肌肌球蛋白抑制剂，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能够减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成从而减轻心肌细胞过度收缩，改善舒张功能。2022年2月玛伐凯泰获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的"突破性治疗药物"认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中国国家药品监督管理局（NMPA）接受玛伐凯泰用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。