(医药健闻2023年11月7日讯)在第六届中国国际进口博览会期间，武田制药举办罕见血液疾病领域专场发布会，由8款创新产品组成的"罕见血液疾病创新药家族"集体亮相。其中，去年迎来"亚洲首秀"的马立巴韦片有望在今年内获批，展现了进博会强大的溢出效应。以明星产品注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件新版本为首的五款血友病创新产品也成为了今年武田展台上的一大亮点，为不同类型、不同治疗需求的血友病患者提供全新的治疗选择。

武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕女士表示："武田在罕见血液疾病治疗领域具有超过七十年的历史传承，长期致力于该领域的创新研发，其丰富的产品组合覆盖多种疾病领域的治疗。在中国，武田密切关注血友病患者的未尽需求，我们期待通过进博会这一开放、包容、普惠、平衡以及共赢的平台，加速为中国患者引进创新治疗方案，向全世界展现武田在建设中国罕见血液疾病诊疗创新生态圈的耕耘与实践，以及对中国罕见血液患者的长期承诺。"

全新罕见血液领域创新药家族亮相，为患者带来治疗新选择

武田在罕见血液疾病治疗领域拥有丰富的历史传承和创新研发经验，并于今年在进博会期间全面展示了"罕见血液领域创新药家族"的多款产品。其中，马立巴韦片是用于治疗成人器官移植或造血细胞移植后，难治性（伴或不伴耐药性）（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的创新药物，也是截至目前全球首个且目前唯一一个靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂^[1]。去年12月，马立巴韦片的中国上市许可申请获得了国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理，有望尽快惠及中国患者。

除了马立巴韦片外，武田带来的6款血友病创新产品也是今年进博会医药展馆内的一大亮点，分别是：血友病患者管理工具注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件新版本、治疗血管性血友病的注射用Vonicog alfa、治疗获得性血友病的注射用Susoctocog alfa、治疗A型血友病的注射用培重组人凝血因子Ⅷ，治疗血栓性血小板减少性紫癜的Apadamtase alfa以及已获得中国创新药企信念医药国内独家商业化授权的B型血友病基因治疗产品BBM-H901，针对的是不同类型的血友病患者不同阶段的治疗需求。其中，获得性血友病和血管性血友病Ⅲ型于今年9月被纳入国家卫健委发布的第二批罕见病目录。

聚焦罕见血友病患者未满足需求，花季少女盼创新药早日获批

在罕见血液疾病领域，武田始终致力于更长远的行业布局，积极联合行业各方，互相取长补短，各施所能，朝着全方位满足患者未被满足的需求而迈进。在本场发布会上，来自血液病领域的多位领域专家、患者组织、患者代表，以及武田中国代表等嘉宾齐聚一堂，聚焦罕见血液疾病患者的康复管理、和治疗需求等话题展开了讨论。

对于血友病患者来说，规范的康复治疗也是疾病管理中的重要环节。一旦贻误了康复的治疗时机，患者就可能终生在轮椅上度过。在进博会现场，南方医科大学南方医院孙竞教授和北京协和医院康复专家陈丽重教授在圆桌环节上分别分享了血友病康复治疗团队的建设经验，以及在临床上诸如血友病患者管理工具注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件新版本这样的数字化管理工具，对血友病患者康复治疗的帮助。两位而友病患者也现身说法，分享了自己通过规范化的康复治疗，逐渐回归日常生活的故事。

与A型血友病一样，B型血友病和血管性血友病都是遗传性的出血性疾病，在人群中的发病率分别为1/25000和1/1000。B型血友病患者凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，主要表现为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血。如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。目前，我国已注册登记的B型血友病患者约3800人。此次在进博会上展出的BBM-H901注射液是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒基因治疗药物，有望提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。

血管性血友病患者则是由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常，从而自幼会常发出血事件，以皮肤和黏膜为主，严重时甚至会发生内脏出血，也会危及生命。尤其是血管性血友病的女性患者，每一次生理期都是一场生死搏斗，一旦遇上大出血就需要进行抢救，甚至需要切除子宫以止血保命。

作为今年纳入第二批罕见病目录中的罕见病病种之一，血管性血友病在我国不仅难以得到精确诊断和分型，更是缺乏针对性的治疗药物，临床治疗手段非常有限。中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示："目前，对于国内血管性血友病患者的治疗，临床上只能采取输注血浆源性的FVIII制剂、冷沉淀、血浆和去氨加压素（DDAVP）等手段。但这些疗法都属于'曲线救病'，不仅止血效果不佳，患者还存在各项感染其他血液病毒的风险。这使得患者长期承受着生理和心理的双重痛苦，迫切需要创新药物来满足他们未尽的治疗需求。"

妮妮（化名）今年19岁，是一名血管性血友病患者。在她妈妈姚女士的记忆里，自打女儿出生起，就经常因为严重的鼻出血不得不去医院接受治疗。十多年的时间里，这几乎成了她和女儿的噩梦。辗转过多家医院，女儿经历过住院输新鲜血浆等多种治疗手段，却始终无法有效控制不明原因的出血，病因也得不到确诊。直到2017年，女儿终于通过基因检测，在上海交通大学医学院附属瑞金医院被确诊为了血管性血友病。

在圆桌会现场，姚女士表示，有段时间女儿每逢生理期都不得不住院接受输血治疗，甚至还注射过抑制生长发育的药物来推迟月经、避免出血。如今，她一直期盼着，用于治疗血管性血友病的创新药物注射用Vonicog alfa能尽快获批进入中国，让女儿能得到针对性的规范治疗。这是截至目前全球首个也是唯一一个重组血管性血友病因子产品，包含完整的血管性血友病因子多聚体，含有超大多聚体（ULMs），半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗。今年1月，注射用Vonicog alfa的上市许可申请已正式获得CDE受理，有望在未来满足中国血管性血友病患者的未尽需求。

"以患者为先"是武田的长期承诺。多年来，武田致力于携手社会各界，向罕见血液疾病患者提供从筛查、诊断、疾病管理以及医疗服务层面的全方位支持，共建可持续发展的创新生态圈。未来，武田将持续助力中国罕见血液领域发展，引领创新治疗理念，惠及更多中国患者。