(医药健闻2023年10月27日讯)云顶新耀宣布中国澳门特别行政区药物监督管理局已批准耐赋康^®的新药上市许可申请（NDA），用于治疗有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。中国澳门是云顶新耀授权许可范围中首个获得耐赋康^®新药上市批准的地区。

NefIgArd 3期临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康^®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康^®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。该数据显示，在2年研究期间，与安慰剂相比，耐赋康^®在 eGFR (估算肾小球滤过率) 上显示出具有统计学显著性和有临床意义的获益。两年研究期结束时，耐赋康^®治疗组eGFR自基线下降6.11 ml/min/1.73m²，而安慰剂组自基线下降12.00 ml/min/1.73m²，对应于两年eGFR 总斜率的组间差异为每年2.95 mL/min/1.73m² (p<0·0001), 并且在整个研究人群中，无论UPCR（尿蛋白与肌酐比）基线如何，都能观察到eGFR的获益。耐赋康^® 治疗组还观察到持久的UPCR下降作用，在治疗期结束后的15 个月的停药随访期间依然保持持久的治疗效果。在15个月的停药随访期，耐赋康^®治疗组的UPCR下降幅度在30% 以上，其间在第12个月时（停药后第3个月）观察到UPCR 下降 50% 以上。同时还观察到具有临床意义的镜下血尿患者比例显著下降。耐赋康^®治疗组镜下血尿的患者比例从基线的66.5%降至40.5%，而安慰剂组仅从基线的67.8%降至61.2%，镜下血尿风险减少60%。

耐赋康^®已经在美国、欧盟和英国获得批准并上市。耐赋康^®的新药上市申请已在中国大陆获得优先审评资格，它是首个在中国获得突破性疗法认定的非肿瘤药物。自2023年4月起，耐赋康^®已通过早期准入项目在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。