(医药健闻2022年12月21日讯)科越医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）与澳大利亚药品管理局（TGA）均已批准了其KP104用于治疗肾脏疾病包括IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）的II期临床试验申请。KP104是一种全球首创的双靶点生物制剂，它能特异性地抑制补体旁路途径和末端途径。

IgA肾病是一种自身免疫性疾病，损害肾脏，影响器官功能，常导致终末期肾病。尽管IgA肾病的确切发病机制尚不清楚，但肾脏中的免疫复合物沉积是该病的特征，导致炎症和肾小球损伤。最近的研究表明，多种补体途径的补体激活是IgA肾病患者的肾脏损伤和疾病进展的主要因素。在最近的人体研究中，选择性抑制补体旁路或末端途径的药物显示出部分疗效。而KP104可以同时有效抑制旁路途径和末端途径，因此，在涉及多种补体途径的IgA肾病，KP104可能具有更有效地治疗IgA肾病的独特潜力。

在C3肾小球病中，过度激活的旁路补体途径导致补体蛋白3（C3）和补体蛋白5（C5）的过度裂解和激活，导致有害的C3片段沉积在肾脏中，C5裂解产物导致进一步的肾小球炎症和损伤。目前还没有批准的治疗该疾病的方法，因此KP104是一种新的潜在治疗选择，有可能对患者的治疗产生变革性影响。

此次获批的临床II期研究将评估KP104在中国和澳大利亚的IgA肾病和C3肾小球病受试者中的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。KP104的首次人体研究（FIH）SYNERGY-1的I期数据证实了该生物制剂的作用机制（POM），KP104今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的孤儿药认证。KP104目前正在PNH患者中进行II期临床研究，并将在另外即将启动的临床试验中对其他血液病和肾脏病适应症进行评估。