(医药健闻2022年11月10日讯)开拓药业宣布其自主研发的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715的最新研究结果已获选2022年美国血液学会年会（American Society of Hematology，ASH 2022）的口头报告。

美国血液学会年会是全球血液学领域最大的国际盛会，每年吸引汇集了血液学的基础、转化和临床研究人员。ASH 2022将于2022年12月10日（周六）至12月13日（周二）在美国路易斯安那州新奥尔良举行。

在70%的人类癌症中存在癌蛋白Myc失调，主要表现为表达水平增加和活性增强，以促进癌症（包括白血病和淋巴瘤） 的进展。MYC基因重排在Burkitt淋巴瘤（BL）中的易位最为常见（100%）。在急性髓系白血病（AML）中也观察到MYC的高表达，包括带有TP53突变或venetoclax （ven）耐药的AML患者。尽管最近AML的治疗手段取得了很大的进展，这两种AML患者都有非常差的临床预后。

开拓药业联合美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病学教授Michael Andreeff团队，研究了同类首创的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715在耐药AML模型中的临床前活性。

研究人员利用单细胞质谱流式技术，发现与正常骨髓CD34+细胞相比，低分化的CD34+ AML细胞中的c-Myc蛋白水平增加。GT19715在具有TP53突变的AML细胞中，特别是在低分化的CD34+细胞中，显示出很好的抗白血病效果；以及在Daudi Burkitt淋巴瘤和venetoclax耐药AML模型小鼠中，GT19715治疗消除了淋巴瘤和白血病细胞。该研究结果将由Michael Andreeff团队的Yuki Nishida博士于2022年12月10日进行口头报告。

■ 口头报告 

摘要标题： C-MYC Targeting By Degradation: Novel Dual c-Myc/GSPT1 Degrader GT19715 Induces TP53-Independent Cell Death in Acute Myeloid Leukemia and Lymphomas

降解靶向C-MYC：新型C-MYC/GSPT1双靶点降解剂GT19715诱导急性髓系白血病和淋巴瘤中TP53非依赖性细胞死亡

摘要编号：199

分会场：604，Molecular Pharmacology and Drug Resistance: Myeloid Neoplasms: Targeted Protein Degradation and Emerging Small Molecule Inhibitors in Myeloid Neoplasms分子药理学和耐药性：髓系肿瘤：靶向蛋白降解和髓系肿瘤中新出现的小分子抑制剂

报告形式：口头报告

报告时间：美国东部时间2022年12月10日下午2点