(医药健闻2022年7月21日讯)北海康成制药有限公司宣布针对戈谢病 I 型和 III 型初治患者开展的 CAN103 注射液 I/II 期临床试验完成首例患者给药。

北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为此次多中心试验项目的主要研究者，该试验预计招募约 40 名患者。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂贮积，从而导致多器官受累并呈进行性加重、骨病、甚至危及生命。作为与药明生物（2269.HK）在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，许多戈谢病患者无法获得有效的治疗。

本研究是一项多中心 I/II 期临床试验，包括两个部分：A部分（I期）为开放研究，旨在评估 CAN103 酶替代疗法在不同剂量下，在少数Ⅰ型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分（II期）主要在较多数的Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。