(医药健闻2021年12月13日讯)致力于为患者带来未来承诺的肿瘤学领域不断增长的领导者施维雅宣布，3期数据表明，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，针对不适合接受高强度化疗且既往未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）的成年患者，TIBSOVO^®（艾伏尼布片剂）联合阿扎胞苷化疗显著改善了无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。 这些来自全球AGILE研究的数据于2021年12月13日星期一（美国东部时间下午2:45至4:15，摘要号697）在口头报告会上发表，并将在第63届美国血液学会年会暨博览会的官方新闻节目中报道。

TIBSOVO联合阿扎胞苷的疗法展现出EFS（危险比率[HR] = 0.33，95% CI 0.16、0.69，1侧P = 0.0011）在统计学上有显著改善。此外，TIBSOVO联合阿扎胞苷表明，总生存期（HR = 0.44 [95% CI 0.27、0.73]；1侧P = 0.0005）在统计学上有显著改善，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的中位总生存期为24.0个月，安慰剂联合阿扎胞苷组则为7.9个月。

施维雅制药临床开发副总裁兼肿瘤学和免疫肿瘤学癌症代谢全球开发总监Susan Pandya医学博士表示：“TIBSOVO AGILE 3期研究的这些重要发现巩固了我们越来越多的证据，支持在急性髓系白血病等血液癌症早期靶向IDH1突变的理念。多达10%的AML患者在IDH1酶中出现突变，当前的治疗选择有限，对于新确诊且不符合接受高强度化疗条件的患者尤其如此。”

其他研究结果
研究人员报告了AGILE试验的关键次要终点结果，包括：

• TIBSOVO联合阿扎胞苷的完全缓解率（CR）为47.2%（n=34/72），安慰剂联合阿扎胞苷的完全缓解率则为14.9%（n=11/74）（P < 0.0001）。
• TIBSOVO联合阿扎胞苷的CR + 具有部分血液恢复率的完全缓解率（CR + CRh rate）为52.8%（n=38/72），安慰剂联合阿扎胞苷则为17.6%（n=13/74）（P < 0.0001）。
• TIBSOVO联合阿扎胞苷的的客观应答率（ORR）为62.5%（n=45/72），安慰剂联合阿扎胞苷则为18.9%（n=14/74）（p < 0.0001）。

与安慰剂联合阿扎胞苷相比，发生在20%以上接受TIBSOVO联合阿扎胞苷治疗患者中的常见全级不良事件（AE）情况如下：恶心（42.3%与38.4%），呕吐（40.8与26.0%），腹泻（35.2与35.6%），发热（33.8与39.7%），贫血（31.0与28.8%），发热性中性粒细胞减少（28.2%与34.2%），血小板减少（28.2%与20.5%），中性粒细胞减少（28.2%与16.4%），便秘（26.8%与52.1%）和肺炎（23.9%与31.5%）。

由于TIBSOVO的疗效数据令人信服，AGILE研究已停止了进一步的受试者招募。

施维雅正在与卫生监管当局讨论提交材料，以扩大当前已批准的TIBSOVO适应症范围。

TIBSOVO目前在美国已被批准作为单药治疗用于IDH1突变复发或多发性急性髓系白血病（AML）成人患者，以及用于新诊断出患有IDH1突变AML的75岁以上成人或患有并存病而不能使用强化诱导化疗的的成人。最近，TIBSOVO被批准为既往已接受IDH1突变胆管癌治疗患者的第一种也是唯一一种靶向治疗药物。