（医药健闻2021年8月2日讯）

北海康成制药有限公司，宣布收到中国国家药品监督管理局（NMPA）关于治疗戈谢病的CAN103项目临床试验申请（IND）的正式受理。作为一家立足中国全球领先的罕见病生物制药公司，北海康成一直致力于罕见病创新疗法的研究、开发和商业化，为全球患者带来拯救生命的治疗方案。CAN103是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发，作为其和药明生物（2269.HK）罕见病药物战略合作伙伴关系的一部分，用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。

北海康成制药有限公司的创始人、董事会主席兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长薛群博士说：“在首个针对戈谢病的治疗方法引入中国20年后，仍有超过90%的中国患者无法获得治疗的现状凸显了一个整体解决方案必须性。在中国罕见病联盟 (CHARD)大力支持下，我们与监管机构和患者组织多次召开关于中国戈谢病本土创新药的研讨会，也正是获益于多方的指导使得CAN103临床试验申请得以顺利递交和受理。北海康成致力于开发可持续的治疗方案，以解决戈谢病在中国以及全球相关市场患者面临的缺乏治疗及相关服务的问题。”

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，“罕见病药物研发和生产的本土化将是罕见病患者的福音和完善我国罕见病生态建设的一个重要举措。当前全社会对于罕见病的关心、关注以及近年来各个方面的进展，体现了国家对罕见病患者群体的高度重视。对于罕见病患者，有了针对性治疗药物只是一个开始。罕见病问题的解决最终是需要一个完整的生态圈，这当中包含药物的研发、审批、诊疗指南的普及、药物可及性和支付体系的建设。相信这个生态圈的早日完善可以激励更多本土罕见病药物的创新。”