（医药健闻2021年2月8日讯）

Orpha Labs AG今天宣布了其向治疗II型白细胞黏附缺陷症（LAD-II）患者的医生提供ORL-101的同情用计划。ORL-101是一种超纯L-岩藻糖的新型制剂，目前正在用于治疗LAD II患者的开发阶段。

以色列卫生部（MOH）批准了按照Orpha Labs的同情用药计划将ORL-101供LAD-II患者使用。Orpha Labs预计很快将招募LAD-II患者参加III期临床试验。

Orpha Labs的创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat博士说：“我们非常自豪地宣布这项开发活动。ORL-101是授权用于LAD-II患者同情用药计划的首款产品，在我们将产品投入临床开发以帮助超罕见疾病患者的工作当中，这是重要一步。”

FDA已授予ORL-101用于治疗LAD II患者的罕见儿科疾病资格。如果针对LAD II患者的ORL-101的新药申请（“NDA”）获批，公司或将有资格获得FDA的优先审评券（PRV），该券可以用来兑换获取任何后续上市申请的优先审评。