医药健闻2020年10月9日讯，科济生物医药（上海）有限公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予科济生物靶向Claudin18.2 自体嵌合抗原受体T细胞（CLDN18.2 CAR-T）“孤儿药”称号，用于治疗胃腺癌和食管胃结合部腺癌。CLDN18.2 CAR-T（CT041）是科济生物全球首创的候选药物之一，用于治疗CLDN18.2阳性实体肿瘤患者。

CT041已被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准进入临床试验，将在北京大学肿瘤医院、梅奥医疗（Mayo Clinic）等多家国内外著名临床机构进行开放标签、多中心、1b期临床试验，以评估其治疗晚期胃癌、食管胃结合部腺癌或胰腺癌的安全性和有效性（NCT03874897, NCT04404595）。

美国FDA孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）授予孤儿药名称，用于治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病。根据《孤儿药物法案》，CT041产品将有资格享受一些优惠政策，包括FDA对临床研究的支持、特殊费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。