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渤健向美国食品药品监督管理局提交阿尔茨海默病新药Aducanumab的生物制剂上市许可申请

健闻君健闻君 2020-07-09 491 次 收藏0

医药健闻2020年7月9日讯,渤健与卫材于2020年7月8日联合宣布,渤健已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交阿尔茨海默病研究性药物Aducanumab的生物制剂上市许可申请(BLA)。在申请提交前,渤健与FDA展开了持续合作,该申请包括了III期EMERGE试验、ENGAGE试验,以及1b 期PRIME试验的临床数据。在此项申请中,渤健同时申请优先审评资格。一旦获批,Aducanumab将成为首个能够减缓阿尔茨海默病患者临床衰退的疗法,并将成为首个证明清除β-淀粉样蛋白可以带来更佳临床结果的疗法。

Aducanumab临床开发计划包括两项针对早期阿尔茨海默病患者的III期临床试验:EMERGE和ENGAGE,入组因阿尔茨海默病而患有轻度认知功能障碍(MCI)的患者以及简易智能状态量表(MMSE)评分为24-30的轻度阿尔茨海默病痴呆症患者。在EMERGE试验中,使用Aducanumab的患者在认知与功能(如记忆力、定向力和语言)的衰退上获得显著减缓。此外,患者日常生活能力的衰退也获得减缓,包括进行个人理财、家务活动(如打扫卫生、购物和洗衣服)和独自出门旅行。

EMERGE试验(1638例患者)达到其预先设定的主要终点,接受高剂量Aducanumab治疗的患者在78周时的临床痴呆评分总和量表(CDR-SB)评分较基线水平的临床衰退与安慰剂组相比有显著降低(22% vs安慰剂,P = 0.01)。在EMERGE试验中,基于预先设定的次要终点指标,高剂量Aducanumab组患者的临床衰退同样持续减缓。这些次要终点包括简易智能状态量表(MMSE;18% vs安慰剂,P = 0.05),阿尔茨海默病评估量表-13项版本的认知子量表(ADAS-Cog 13;27% vs安慰剂,P = 0.01),以及阿尔茨海默病协作研究-轻度认知功能障碍者日常生活能力量表(ADCS-ADL-MCI;40% vs安慰剂,P = 0.001)。在EMERGE试验中,淀粉样斑块沉积成像结果显示,与安慰剂相比,低剂量与高剂量Aducanumab在26周和78周时均能减轻淀粉样斑块负担(P <0.001)。尽管ENGAGE(1647例患者)没有达到其主要终点,但渤健认为,来自ENGAGE的一个子集数据对EMERGE试验的结果提供了支持。

Aducanumab的临床计划还包括1b期PRIME研究及其对早期阿尔茨海默病患者的长期扩展研究(LTE)(入组前驱期阿尔茨海默病患者或MMSE评分为20-30的轻度阿尔茨海默病痴呆症患者)。这项研究的结果表明,Aducanumab对于β-淀粉样斑块负担的减轻呈现时间和剂量依赖性,同时针对探索性临床终点的分析显示出了临床衰退的减缓(10毫克/公斤,在治疗12个月时CDR-SB和MMSE均具有统计学意义的改善),并且在为期48个月的长期扩展研究中持续获得减缓。

除向FDA提交生物制剂上市许可申请外,渤健还继续与包括欧洲和日本的其他监管机构进行对话,努力实现在这些市场中提交申请的目标。

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