(医药健闻2024年6月11日讯)FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会一致投票认为donanemab对早期阿尔茨海默病的治疗有临床益处。如果获得批准，donanemab将成为第二个获得全面批准的治疗阿尔茨海默氏症的药物，扩大了联合治疗阿尔茨海默氏症所需的可用药物库。

阿尔茨海默病药物发现基金会(ADDF)联合创始人兼首席科学官Howard Fillit博士说:“今天的投票为donanemab将在未来几个月内获得批准提供了希望，但重要的是要在阿尔茨海默病的更大治疗领域看到这一里程碑，这将需要联合治疗和精准医学方法。”“如果获得批准，donanemab将扩大第一类疾病改善药物，作为未来几代药物的基石。抗淀粉样蛋白不是灵丹妙药，但它们为患者提供了改变疾病进程的机会，同时该领域正致力于开发更多针对潜在生物学的新疗法。”

donanemab试验表明，该领域有能力进行创新和严格的生物标志物驱动试验，为药物的有效性提供明确的答案。通过使用“金发姑娘策略”，TRAILBLAZER-ALZ 2试验使用淀粉样蛋白和tau成像来识别处于阿尔茨海默氏症早期阶段的患者，这些患者最有可能从治疗中受益。

Fillit博士指出:“令人鼓舞的是，一些患者基本上进入了缓解期，在donanemab的治疗下，他们实现了淀粉样蛋白的完全清除，在近四年的时间里没有出现大量斑块的复发。”“这些发现是生物标志物测试的直接结果，这些测试可以检测、量化和监测大脑中斑块的积聚。随着我们朝着开发针对衰老生物学指导的新途径的药物的方向迈进，生物标志物将继续彻底改变临床试验设计。”

这一里程碑发生在药物开发主要由衰老生物学方法驱动的关键时刻。目前，近75%的阿尔茨海默病药物正在开发中，它们正在探索与各种衰老途径(如炎症、代谢紊乱和血管功能障碍)相关的新靶点。一些有前景的药物来自addf资助的公司，如Coya Therapeutics，正在开发针对神经炎症的联合疗法，Therini Bio，正在开发针对血管功能障碍的药物，PharmatrophiX，最近完成了神经保护药物的2a期试验，现在准备进行2b期试验。

药物管道的多样性加上生物标志物的最新进展，特别是可获得和可扩展的血液生物标志物的出现，为阿尔茨海默病的早期检测、诊断和干预奠定了新的前沿。生物标志物也将是预防疾病不可或缺的一部分，通过在症状出现之前识别临床前阶段的患者，并根据他们的个体生物标志物概况降低阿尔茨海默氏症的风险。

“对于多年来致力于推进新治疗方案的研究人员、患者、家属和护理人员来说，今天咨询委员会的认可是一个里程碑式的成就，但我们的工作并没有就此结束。我们必须继续促进创新和进步，以更接近在精准医学的帮助下对阿尔茨海默氏症进行个体化治疗的那一天，最终阻止疾病的发展或完全预防疾病的发生，”菲利特博士说。