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创新药物瑞唯抒助力短肠综合征患者减少对肠外营养的依赖

健闻君健闻君 2024-02-23 176 次 收藏0

(医药健闻2024年2月23日讯)武田中国宣布,旗下消化领域产品瑞唯抒®(通用名:注射用替度格鲁肽)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于治疗短肠综合征(Short bowel syndrome,简称SBS)成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后,在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物,填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白,为中国患者提供了一种全新的治疗选择,助力"短肠人"群体重获新生。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后,肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3-8.5米,而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米,甚至不到1米。在肠道手术后,几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持(Parenteral Nutrition,PN)治疗以维持和改善营养需求,尤其对于肠道适应不完全的患者,可能需要终生依赖PN。"短肠人"是一个超罕群体,根据估算,我国成人患病率约为0.73/1,000,000,且有逐年上升的发病趋势。

本次获批是基于针对成人和儿童短肠综合征患者的全球及日本III期临床研究结果。其中针对成人短肠综合征患者的关键III期研究STEPS研究(CL0600-020)为期24周、纳入了86例PN依赖的患者,主要终点分析显示:替度格鲁肽治疗24周后,63%的患者PN需求量下降≥20%,应答率相比安慰剂组(30%的患者)显著增高。最常见不良反应是腹痛和腹胀、呼吸道感染、恶心等,这些反应大多是轻度或中度。一项长期开放性扩展研究STEPS-2(CL0600-021)共纳入88例短肠综合征伴肠功能衰竭(SBS-IF)患者,主要终点分析显示:替度格鲁肽治疗30个月后,93%的患者PN需求量下降≥20%,33%的患者完全脱离PN,未发现新的安全性信号。针对儿童短肠综合征患者,一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键III期研究(TED-C14-006),主要终点分析数据显示:替度格鲁肽治疗24周后,69%的儿童患者PN需求量下降≥20%,12%的儿童患者完全脱离PN。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似,在最长暴露69周的长期扩展研究中,未发现新的安全性信号。此外,其他研究(III期CL0600-004、III期CL0600-005、III期STEPS-3 TED-C11-001、III期TED13-003、III期SHP633-304、III期回顾性加前瞻性研究SHP633-303)也展示了替度格鲁肽良好的疗效与安全性。

目前,替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市、以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录,被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔,这也将降低用药患者的经济负担。

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