(医药健闻2024年2月23日讯)武田中国宣布，旗下消化领域产品瑞唯抒^®（通用名：注射用替度格鲁肽）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗短肠综合征（Short bowel syndrome，简称SBS）成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白，为中国患者提供了一种全新的治疗选择，助力"短肠人"群体重获新生。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN）治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。"短肠人"是一个超罕群体，根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。

本次获批是基于针对成人和儿童短肠综合征患者的全球及日本III期临床研究结果。其中针对成人短肠综合征患者的关键III期研究STEPS研究（CL0600-020）为期24周、纳入了86例PN依赖的患者，主要终点分析显示：替度格鲁肽治疗24周后，63%的患者PN需求量下降≥20%，应答率相比安慰剂组（30%的患者）显著增高。最常见不良反应是腹痛和腹胀、呼吸道感染、恶心等，这些反应大多是轻度或中度。一项长期开放性扩展研究STEPS-2（CL0600-021）共纳入88例短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）患者，主要终点分析显示：替度格鲁肽治疗30个月后，93%的患者PN需求量下降≥20%，33%的患者完全脱离PN，未发现新的安全性信号。针对儿童短肠综合征患者，一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键III期研究(TED-C14-006)，主要终点分析数据显示：替度格鲁肽治疗24周后，69%的儿童患者PN需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离PN。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似，在最长暴露69周的长期扩展研究中，未发现新的安全性信号。此外，其他研究（III期CL0600-004、III期CL0600-005、III期STEPS-3 TED-C11-001、III期TED13-003、III期SHP633-304、III期回顾性加前瞻性研究SHP633-303）也展示了替度格鲁肽良好的疗效与安全性。

目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市、以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，这也将降低用药患者的经济负担。