诺华多发性硬化创新药捷灵亚(芬戈莫德)在华获批
诺华制药(中国)宣布,国家药品监督管理局批准捷灵亚® (芬戈莫德)用于治疗10岁或10岁以上患者的复发型多发性硬化(RMS),这也是目前唯一一个有儿童适应症的多发性硬化疾病修正治疗(DMT)药物。捷灵亚®也于2018年被国家药品监督管理局药品审评中心入选第一批《临床急需境外新药名单》。
捷灵亚®自全球上市以来,已在80多个国家获批,使超过283000名患者获益。
我国多发性硬化诊疗不容乐观,近九成患者尚未获得DMT
多发性硬化(MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病,好发于20-40岁的中青年人群。临床表现多样,常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等,是导致年轻人残疾的主要原因,影响患者的职业发展、寻找伴侣及生育子女,患者与其家庭经常需要与疾病共存几十年,对于患者个人及其家人和护理者,甚至是医疗系统和社会都是相当大的负担。
目前,全球MS患者约230万人。[1]虽然MS在中国属于罕见病,发病率约为5/100000,但诊疗现状不容乐观,疾病知晓率低,诊断时间长,面临着患者治疗需求远未被满足的严峻现状。根据2018年由中华医学会神经病学分会的《中国多发性硬化患者生存报告》估计,中国约有3万名多发性硬化患者,约三分之二的患者确诊时间耗费1-5年,12%患者确诊时间耗费超过6年。并且,大部分患者未接受标准治疗,如DMT是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物,但中国使用率仅有10%。
同时,患者的精神负担和经济负担极大:84%患者有负面情绪,15-18%患者患病后与家人和朋友的关系变差,13%患者有自杀想法;61%的多发性硬化患者每次因复发住院产生的医疗费用在10000元以上,患病之后大约25%的患者丧失了工作能力。
创新免疫调节作用机制,捷灵亚®强效改善患者长期预后
MS病因不明。目前MS被认为可能是一种由多种因素共同作用,通过炎症和组织损坏破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能的疾病。作为S1P受体调节剂,捷灵亚®在体内经鞘氨醇激酶2催化磷酸化后,与淋巴细胞表面的S1P受体结合,改变淋巴细胞的迁移,促使细胞进入淋巴组织,阻止其离开淋巴组织,从而减少自身反应性淋巴细胞再次进入循环的概率,防止这些细胞浸润中枢神经系统,并达到免疫调节的效果。
多项关键研究及真实世界研究为捷灵亚®在华获批提供有力数据支持。1292名患者参与的捷灵亚®与干扰素头对头对比的TRANSFORMS研究中显示捷灵亚®治疗可以显著延长首次复发的时间,在第12个月82.6%的患者无复发,而针对年龄在10-17岁的214名受试者的PARADIGMS研究结果表明,接受捷灵亚®治疗的患者组,85.7%的受试者在治疗24个月后疾病仍未复发,相比之下,接受干扰素Beta-1a治疗的患者组,仅有38.8%的受试者疾病未复发。
基于卓越的临床研究数据和疗效表现,捷灵亚®在中国获批,或将提高我国干预MS的能力,实现MS治疗的主要目标“没有疾病活动证据”,包括“无复发、无磁共振成像(MRI)病变、无脑萎缩和无残疾进展”。同时,还有望改写MS整体治疗策略,成为RMS患者的首选治疗方案,让更多患者因为创新药物的应用而重获新生。(医药健闻 http://www.mhn24.com/)
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