近日，FDA宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

此前，诺华用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为"全球最贵药物"。而不到半年的时间里，"全球最贵药物"已三易其主。今年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品，定价280万美元，打破了诺华的纪录。9月，蓝鸟生物推出的另一款用于减缓神经功能障碍的基因治疗药物，定价300万美元，又一次打破价格记录。

基因治疗已在恶性肿瘤、罕见病等重大难治性疾病领域显示出巨大的治疗潜力，近年来这种疗法备受制药巨头们青睐。

拥有全球最大的血浆收集网络之一

这种名为Hemgenix的新药由杰特贝林和Unique公司开发。早在2020年，杰特贝林就以4.5亿美元的价格从Unique公司收购全球专利版权后，致力将这种基因疗法商业化，拓展了杰特贝林在B型血友病基因疗法领域的持续发展能力。

杰特贝林一直关注罕见病领域，旗下的创新药物组合包括一系列重组和血浆制品，用于治疗出血性疾病、免疫缺陷性疾病和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，以及遗传性血管性水肿和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。

杰特贝林还拥有全球最大的血浆收集网络之一CSL Plasma，超过160 多家，分布于美国和欧洲。杰特贝林人血白蛋白临床用途很广并且占据很大的市场份额：20%的人血白蛋白适用于治疗因严重失血、创伤和烧伤引起的低血容量休克以扩充危急情况下的血容量，以及低白蛋白血症及肾病接受类固醇和/或利尿剂治疗的水肿病人和肝硬化引起的水肿等。

自1997年起，杰特贝林就开始为中国提供人血白蛋白。2009年，正式建立中国总部。现在杰特贝林已成为中国市场该产品的主要供应商之一，在中国五大城市-上海、北京、成都、广州和武汉均设有公司。2017 年，杰特贝林收购了总部位于中国武汉的武汉中原瑞德生物制品有限责任公司。瑞德之前以提供范围广泛的国内血浆制品而著称，其拥有一间生产工厂和四个血浆采集中心。该企业现在能让杰特贝林更好地服务于中国的免疫缺陷与出血性疾病患者。

百年血液制品龙头CSL

杰特贝林母公司CSL Limited的总部位于澳洲墨尔本。CSL拥有一百多年的历史。CSL的前身，即联邦血清实验室成立于1916年，1994年，原属联邦的CSL私有化，改名为CSL Limited，同年在澳大利亚证券交易所上市。

CSL旗下拥有包括血友病和免疫缺陷疾病的治疗药物，以及流行性感冒预防疫苗等产品。治疗领域包括免疫学、血液学、心血管系统和代谢系统、呼吸系统和移植系统。CSL通过两个部门运营--杰特贝林和Seqirus。Seqirus部门生产和分销非血浆生物治疗产品，并开发流感疫苗等相关产品。

1981年至2000年，CSL先后收购了瑞士血浆蛋白生产商ZLB，收购了Nabi血浆采集中心运营的47个血浆采集中心和实验室。2004年，CSL收购Aventis Behring并与ZLB Behring合并，重组后成立了杰特贝林，成为世界第一大血制品生产商。2014年，CSL宣布收购诺华旗下的全球流感疫苗业务部，并于2015年将该部门与CSL的子公司bio CSL合并，联合企业更名为Seqirus，成为全球第二大流感疫苗生产商。

至此，公司两大业务部门架构明确下来，并大力发展，其中杰特贝林占主营收约8成，Sequirus占主营收约两成。2022年，CSL以117亿美元完成收购瑞士维福药业(Vifor Pharma)，这项收购是CSL有史以来第三大境外并购交易，也是近10年来的首次重大收购，本次收购为CSL进入治疗缺铁性贫血药物和治疗肾病药物的新领域铺平了道路。