(医药健闻2022年10月17日讯)科越医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）II期临床试验的新药研究申请 (CTA)。KP104是一种全球首创的双靶点补体生物制剂，它能特异性地同时抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用。该II期临床试验的目的是在中国PNH患者中评估KP104的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的危及生命的血液系统疾病，它的特征是体内产生异常红细胞，并被机体认定为"异物"，从而导致补体系统过度激活和红细胞破坏，PNH患者可能出现贫血、血栓和骨髓功能受损。目前针对PNH的补体靶向治疗是通过抑制单个补体靶点来实现的。虽然这些药物可减轻溶血，但最近的研究表明，同时抑制补体旁路途径和末端途径的治疗可能会更有效地改善患者的病情。

KP104是一种双靶点补体药物，它能同时阻断补体旁路途径和末端途径。来自KP104 临床I期首次人体试验（FIH）SYNERGY-1的数据证明了该生物制剂的双靶点作用机制，并在今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准成为治疗PNH的孤儿药资格认定。科越医药将在今年晚些时候的2022年美国肾脏学会年会上公布已经完成的临床I期试验的完整数据。