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首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布

健闻君健闻君 2022-08-05 47 次 收藏0

(医药健闻2022年8月5日讯)近日,中国大陆地区首个婴儿型庞贝病(IOPD)酶替代治疗(ERT)研究 -- APOLLO-IOPD研究数据发布,该研究由赛诺菲支持,这是首个在中国大陆进行的溶酶体贮积症酶替代治疗临床研究,填补了该领域本土研究的空白。研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后,生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展,疾病进展得到延缓。同时,患儿耐受可,安全性良好

APOLLO-IOPD研究于2018年启动,是由上海市儿童罕见病临床研究中心/上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心牵头,青岛大学附属妇女儿童医院、深圳市儿童医院、上海交通大学医学院附属新华医院共同开展的一项前瞻性、多中心临床研究,旨在评估中国IOPD患儿ERT治疗的有效性及安全性。研究对象为10例确诊的IOPD患儿,患儿每2周接受一次剂量为20 mg/kg的注射用阿糖苷酶α,持续52周。该研究成果于2022年6月27日在《Frontiers in Pharmacology》杂志发表(IF:5.988;期刊分区:中科院2区、JCR Q1)。

庞贝病(糖原累积病Ⅱ型),是一种罕见的、致命的常染色体隐性遗传病,是由于编码酸性α-葡糖苷酶(GAA)的基因变异,导致溶酶体内GAA酶活性缺乏或显著降低,糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内,导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损伤,并引起一系列临床表现。根据发病年龄、受累器官和疾病进展速度,庞贝病分为婴儿型庞贝病(IOPD)和晚发型庞贝病(LOPD)。IOPD患儿病情进展迅速,若无有效治疗,常于1岁内死于心力衰竭及呼吸衰竭。

酶替代治疗(ERT)是目前已经证明的针对庞贝病的有效治疗方法。2006年美国食品药品监督管理局(FDA)批准使用重组人类酸性α-葡糖苷酶(rhGAA)(注射用阿糖苷酶α)治疗IOPD患儿。国外临床研究显示,6月龄前开始ERT可延长IOPD患儿寿命,3年内病死风险下降95%。2015年10月,注射用阿糖苷酶α在中国基于全球临床试验获得的有效性和安全性数据批准上市,但缺乏中国大陆患儿酶替代治疗(ERT)的正式数据公布。

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