(医药健闻2022年6月13日讯)亘喜生物科技集团在奥地利维也纳召开的欧洲血液学协会（EHA）2022年会上正式发表了旗下B细胞成熟抗原（BCMA）/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F基于一项治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）多中心临床研究的更新数据。

此前，亘喜生物还在6月10日发表了一项评估GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者安全性及耐受性的由研究者发起的临床试验（IIT）的首次人体试验（FIH）数据，以及一项评估同种异体TruUCAR-T GC502治疗急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者安全性及有效性IIT的更新临床数据。

BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM

自2019年10月至2022年1月，这项单臂、开放性、多中心的IIT研究共计入组了29例接受过深度既往治疗的RRMM患者，入组患者分别接受了GC012F三种剂量水平的单次输注治疗：1x10⁵细胞/公斤体重（DL1）、2x10⁵细胞/公斤体重（DL2）和3x10⁵细胞/公斤体重（DL3）。90%（26/29）的患者根据mSMART 3.0标准被定义为高危患者。所有患者中位既往治疗线数为5次。 

截至2022年6月8日数据截止日，29例患者接受了疗效评估，中位随访时间为11个月（范围：4.9 - 34.5个月）；目前，该研究仍在对患者进行持续随访，以评估不断加深的反应。不同剂量水平（DL）的客观缓解率（ORR）分别为DL1：100%（2/2），DL2：80%（8/10）以及DL3：100%（17/17）。所有患者100%（29/29）都达到了MRD阴性；75.9%（22/29）的患者达到了微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD- sCR）。数据截止日时的mDoR 为15.7个月（95%置信区间 [7.6-33.1] ）。

GC012F的安全性与此前的观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）。93%（27/29）的患者出现0-2级CRS，7%（2/29）的患者出现3级CRS，并未观察到4级/5级CRS或任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。该研究还将持续监测评估GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性，包括最佳总体缓解率（BOR）以及DoR。需要指出的是，受此前上海新冠疫情封控影响，针对部分患者的随访评估工作出现了延迟，目前已逐步恢复。公司计划在后续的学术刊物上发表全体受试者更新的疗效数据，包括DoR、ORR以及BOR。

2021年11月，GC012F被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。

口头报告回顾详情如下：

• 摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的多中心、首次人体试验的最新研究结果
  Abstract title: Updated results of a multicenter first-in-human study of BCMA/CD19 dual-targeting FasTCAR-T GC012F for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)

• 环节名称：复发/难治性骨髓瘤：BCMA靶向疗法
  Session title: Relapsed/refractory myeloma: BCMA-directed therapies

• 报告时间：6月12日（星期日），中欧夏季时间上午11:30 – 下午12:45
  Presentation time: Sunday, June 12 from 11:30 AM – 12:45 PM CEST

• 报告地点：A2-A3厅
  Presentation location: Hall A2-A3