(医药健闻2022年6月13日讯)信达生物制药集团与驯鹿生物共同宣布在2022年第27届欧洲血液学协会（EHA）年会上以口头报告形式展示双方共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）疗法 （伊基仑赛注射液,信达生物研发代号：IBI326，驯鹿生物研发代号：CT103A）的最新1/2期注册性临床研究结果（摘要编号：S187）。

摘要标题：全人源B细胞成熟抗原特异性CAR-T细胞 (CT103A) 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期临床安全性和有效性研究数据更新
摘要编号：EHA-S187
会议主题：复发/难治性多发性骨髓瘤：BCMA靶向疗法
会议时间：2022年6月12日（周日）11:30-12:45 CEST
会议地点：奥地利 维也纳（线上+线下）
报告人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 李春蕊教授
报告形式：口头报告

本次报告包括了伊基仑赛注射液在更长随访期中更多受试者的更完整的安全性、有效性结果，以及药代动力学、药效动力学和免疫原性数据。研究结果显示，伊基仑赛注射液在人体内具有优异的安全性和有效性，并拥有长效持久的体内存续时间，有望成为复发难治性多发性骨髓瘤患者的突破性治疗手段。

本次口头报告展示了伊基仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的1/2期注册临床研究(ChiCTR1800018137, NCT05066646) 在14个临床研究中心的更新临床数据。截至2022年1月21日，共计纳入79例接受II期推荐剂量（RP2D）1.0×106 CAR-T/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），既往治疗中位线数为5（3~23）线，34.2%（27/79）受试者合并高危细胞遗传学异常，12.7%（10/79）受试者合并髓外浆细胞瘤。值得关注的是，15.2%（12/79）受试者既往接受过非全人源BCMA CAR-T治疗。

伊基仑赛注射液拥有优异且可控的安全性：79例受试者中，94.9%（75/79）受试者发生细胞因子释放综合征（CRS），均为1~2级CRS，无3级及以上CRS。CRS发生的中位时间为回输后第6.0天，CRS的中位持续时间为5.0天。仅2.5%（2/79）受试者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其中1级和2级各1例。所有受试者的CRS和ICANS均得到缓解。

伊基仑赛注射液拥有卓越且持久的有效性：79例受试者中，客观缓解率（ORR）为 94.9%（75/79），其中89.9%（71/79）受试者达到非常好的部分缓解（≥VGPR），完全缓解率（CR）/严格意义缓解率（sCR）为68.4%（54/79）。伊基仑赛注射液对合并髓外多发性骨髓瘤受试者亦展现了良好的疗效，10例合并髓外多发性骨髓瘤受试者的ORR为100%（10/10），CR/sCR为90.0%（9/10）。92.4%（73/79）的受试者达到MRD阴性，其中所有CR/sCR受试者均达到MRD阴性，MRD阴性的中位持续时间尚未达到。

伊基仑赛注射液对于既往接受CAR-T治疗后复发的受试者仍然有良好的疗效：12例既往接受CAR-T治疗的受试者的ORR为75.0%（9/12），其中41.7%（5/12）达到CR/sCR。

伊基仑赛注射液在体内良好扩增且持久存续：外周血的CAR拷贝数中位达峰时间为12天，在回输后6个月和12个月的可评估的受试者中分别有62.3%（38/61）和53.3%（8/15）仍可检测到CAR-T细胞存续。伊基仑赛注射液回输后外周血游离BCMA迅速下降并长期维持低于检测下限。

伊基仑赛注射液具有较低的免疫原性：伊基仑赛注射液回输后16.5%（13/79）受试者出现ADA阳性。其中，1.3%（1/79）受试者在CT103A回输前出现ADA阳性，2.5%（2/79）受试者在回输后3个月内出现ADA阳性。