(医药健闻2022年6月8日讯)歌礼制药有限公司旗下全资子公司甘莱制药有限公司宣布，其候选药物FXR激动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的一项药物-药物相互作用（DDI）研究临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局批准，该研究将为后续在中国、美国和欧盟开展ASC42 III期临床试验提供更多支持。

ASC42是一款由公司完全自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体（FXR）激动剂。此前的ASC42美国I期临床试验（临床试验编号：NCT04679129）数据显示，在15 mg剂量每日一次为期14天的治疗期间，受试者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）维持在正常水平且未观察到出现瘙痒症状，FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1,780%，这使得ASC42 FXR激动剂有望成为同类最佳的PBC候选药物。目前FXR激动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱计划在完成中国II期临床试验后启动中国、美国和欧盟III期临床试验。

PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。一项流行病学研究显示，2014年美国约有12万PBC患者。熊去氧胆酸（UDCA）是治疗PBC的标准治疗方案，然而约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。对于这部分UDCA应答不足或不耐受的患者，美国目前仅批准奥贝胆酸（OCA）用于治疗，但OCA并未在中国获批。此外，OCA的使用会增加患者的瘙痒症发生率，并引起LDL-C升高。