(医药健闻2022年3月30日讯)致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准一项旨在评估核输出抑制剂（SINE）ATG-016用于治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的开放性II期临床研究。

ATG-016正被开发用于治疗MDS和实体瘤。ATG-016及其它SINE药物可抑制核输出蛋白Exportin 1（XPO1），而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款口服、高选择性的下一代XPO1抑制剂，它较第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的药理特性，从而可实现更高频次的给药以及更高的耐受剂量。

KCP-8602-801研究是一项由Karyopharm公司发起的旨在评估ATG-016在6个复发难治性肿瘤队列的安全性、耐受性和有效性的开放性I/II期临床试验，目前正在开展中。德琪医药将在中国为ATG-016单药用于治疗高危MDS的"队列F"II期部分招募患者。MDS是一种源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，其发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期（OS）分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为急性髓系白血病（AML）。根据Karyopharm公司此前在美国血液学会（ASH）年会上公布的该项研究"队列F"I期部分 [ATG-016单药治疗去甲基化药物（HMA）难治的高危MDS] 数据显示，接受ATG-016治疗且疗效可评估的患者的总缓解率（ORR）为53%，OS达9.86个月。相较HMA难治的MDS患者通常仅为4-6个月的生存期，该研究数据显示了生存期的有效改善。