(医药健闻2022年2月8日讯)北海康成制药有限公司，是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司公布了在新加坡进行的CAN106项目（一种长效重组人源化单克隆抗体，用于治疗补体C5介导的疾病）Ⅰ期单剂量递增（SAD）研究的顶线结果。此项研究共纳入了31名健康志愿者，随机入组六个剂量组（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106），随访时间至少112天。最终结果证实，CAN106安全并且耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件（SAEs）。

CAN106显示出良好的剂量依赖性和药代动力学特性，终末消除半衰期约为32天。在给药后24小时内，CAN106导致游离C5(一种激活终末补体途径所需的关键蛋白)的剂量依耐性减少，并能有效抑制CH50。最高两个剂量组（8和12mg/kg）中的所有受试者显示游离C5减少>99%。这两个队列中的受试者CH50也有>90%的抑制，且这种抑制效应持续了2到4周。CH50>90%的抑制阀值就表明经典末端补体途径的完全阻断。（Peffault de Latour R et al., Blood. 2015;775-783）。补体系统是先天免疫系统的一部分，而许多罕见病与补体系统的失调有关，C5是已经过临床证实的治疗补体系统失调相关疾病的有效靶点。 

同时，北海康成在中国的临床试验申请已获得批准，可在中国开展治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ⅰb/II期试验。PNH是一种致命的罕见疾病，这种疾病因补体系统失调，破坏红细胞而导致溶血。在许多国家地区，抗C5的治疗手段比较有限，而在中国，目前尚无获批的PNH长效抗体疗法。北海康成在药明生物的赋能下开发了CAN106。北海康成拥有CAN106的全球独家开发和商业化的权利，并计划在全球范围内为PNH以及其他涉及C5补体介导疾病开发CAN106。