(医药健闻2022年1月12日讯)拜耳集团与 Mammoth Biosciences 公司于 2022 年 1 月 10 日宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前 Mammoth 公司正在利用自然多样性驱动下一代 CRISPR 产品。Mammoth 公司开创性的基因编辑技术是一项关键技术，同时也是单独的治疗方法。它将极大地增强拜耳的创新能力，更快地开发能为患者带来显著影响的疗法，并进一步强化公司近期建立的细胞和基因治疗平台。根据协议条款，两家公司即将开展的合作，将以肝脏靶向疾病为重点。

细胞和基因疗法是药物开发领域发展的下一阶段。通过解决疾病的根本成因，这些新型疗法具有通过一次性治疗永久逆转疾病的潜力。当在活体外（体外）使用时，基因编辑是细胞疗法的关键推动力，当在活体内（体内）使用时，可以针对具有高度未满足医疗需求的多种遗传疾病实现靶向治疗。Mammoth 公司包括 Cas14 和 Casɸ 在内的超小型 Cas 酶专有工具包，允许将扩展的高保真基因编辑与靶向系统递送相结合。根据协议，拜耳有权使用这一新型基因编辑技术。基于这些新型 CRISPR 系统的超紧凑尺寸，该技术具有优越的体内应用潜力。根据协议条款，Mammoth 公司将获得 4,000 万美元的预付款，并有资格获得目标期权行权费用以及超过 10 亿美元的未来潜在里程碑付款，这些付款基于成功完成特定研究、开发以及商业等里程碑事件，涉及五个预先选择的体内适应症，其中首先关注肝脏靶向疾病。此外，拜耳将支付研究经费以及分层特许权使用费，最高可达净销售额的两位数百分比。与此同时，两家公司还正在非排他性基础上探索体外项目相关工作。