(医药健闻2021年11月15日讯)歌礼制药有限公司旗下全资子公司甘莱制药有限公司宣布，ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的II、III期临床试验方案已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。PBC是ASC42治疗慢性肝胆疾病的又一个新适应症。另外两个已被中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局（FDA）批准的慢性肝胆疾病适应症为慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

基于被中国国家药监局批准的ASC42 治疗PBC的II、III期临床试验方案，甘莱将在100名对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的患者中开展II期临床试验。该项II期临床试验由三个活性药物组和一个安慰剂对照组组成，入组比例为1：1：1：1，试验预计将于2022年下半年完成。随后甘莱将就相关的药品注册事宜（如药学和毒理学研究）与中国国家药监局进行沟通后，随即启动III期试验。

ASC42是一款由公司完全自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体激动剂。ASC42美国 I 期临床试验数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1,780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在15mg每日一次为期14天的治疗期间维持正常水平。

熊去氧胆酸（UDCA）是目前中国唯一获批的治疗PBC的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。奥贝胆酸（OCA）是美国唯一获批用于治疗对UDCA不耐受或应答不足的 PBC 患者的药物，但并未在中国获得批准。并且，OCA治疗会使患者的瘙痒症发生率增加，并引起LDL-C升高。有效剂量下未出现瘙痒症状且不引起LDL-C升高使ASC42有望成为同类最佳的PBC药物。甘莱计划在完成中国 II 期临床试验后，在美国和欧盟启动 III 期临床试验。