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美纳里尼获急性髓系白血病药物FDA孤儿药认定

健闻君健闻君 2021-11-05 420 次 收藏0

(医药健闻2021年11月5日讯)美纳里尼集团宣布,美国食品和药物管理局(FDA)授予SEL24/MEN1703孤儿药资格(ODD),可用于治疗急性髓系白血病(AML)。SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂,由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可,目前正在DIAMOND-01试验中进行治疗复发/难治性AML患者的单药研究。

DIAMOND-01(CLI24-001;clinicaltrials.gov编号NCT03008187)是SEL24/MEN1703的首次人体I/II期剂量升级和队列扩展试验,将其作为治疗复发/难治性AML患者的单药进行了研究。

在DIAMOND-01试验的剂量升级部分,SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建议剂量(RD)的可控安全性,以及作为单药的抗白血病活性初步证据。这一证据已在研究的队列扩展部分中得到证实,该部分还显示了在复发/难治性AML方面的初步单药疗效(特别是在具有IDH突变疾病的患者中),无论是IDH抑制剂初治还是既往使用过IDH抑制剂的患者。

这项试验目前正在招募具有IDH1或IDH2突变的AML患者,以进一步研究SEL24/MEN1703在这个由分子确定的患者亚群中的活力。

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