(医药健闻2021年11月5日讯)美纳里尼集团宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤儿药资格（ODD），可用于治疗急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可，目前正在DIAMOND-01试验中进行治疗复发/难治性AML患者的单药研究。

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov编号NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人体I/II期剂量升级和队列扩展试验，将其作为治疗复发/难治性AML患者的单药进行了研究。

在DIAMOND-01试验的剂量升级部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建议剂量（RD）的可控安全性，以及作为单药的抗白血病活性初步证据。这一证据已在研究的队列扩展部分中得到证实，该部分还显示了在复发/难治性AML方面的初步单药疗效（特别是在具有IDH突变疾病的患者中），无论是IDH抑制剂初治还是既往使用过IDH抑制剂的患者。

这项试验目前正在招募具有IDH1或IDH2突变的AML患者，以进一步研究SEL24/MEN1703在这个由分子确定的患者亚群中的活力。